Федеральный центр мозга и нейротехнологий Федерального медико-биологического агентства (ФМБА) собирается провести исследование для создания собственного препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщила глава ФМБА Вероника Скворцова.

По ее словам, «технологии, которые используются в этом центре и будут использоваться, они позволяют создать такой препарат» (цитата по РИА «Новости»). Однако, отметила она, «это длинный путь, потому что требуются и валидация, и очень сложные клинические исследования».

«Я знаю, что Всеволод Вадимович (Белоусов, директор центра. – прим. ред.) планирует здесь подобные исследования организовать», – добавил Скворцова.

Напомним, с 2023 года всех новорожденных в России будут проверять на синдром спинально-мышечной атрофии и еще 35 заболеваний, что позволит выявлять патологии до того, как у детей начнут проявляться первые клинические симптомы.

Спинальная мышечная атрофия – редкое наследственное заболевание, поражающее участок нервной системы, контролирующий движение. Половина детей с СМА не доживают до двухлетнего возраста.

В России зарегистрировано два препарата для лечения болезни – нусинерсен («Спинраза») и рисдиплам («Эврисди»). Лечение «Спинразой» и «Эврисди» предполагает пожизненный прием препаратов. Один укол «Спинразы» стоит 125 тысяч долларов. В первый год лечения «Спинразой» требуется 6 инъекций по 125 тысяч долларов каждый, затем – по три укола в год. Годовой курс рисдиплама обойдется в 340 тысяч долларов. В России и других странах используется также препарат «Золгенсма». Поскольку этот препарат пока не зарегистрирован для клинического применения в РФ, ввоз его на территорию страны может осуществляться только по жизненным показаниям для конкретных пациентов. Лекарство стоит 150 млн рублей. Инъекцию «Золгенсмы» нужно ставить единожды. В России в последние годы активно собирают деньги на приобретение «Золгенсмы» для детей с СМА.

Москва, Наталья Петрова

© 2021, РИА «Новый День»